Sie sind in: Startseite Aktuelles Forschung Neue Therapie bei Mukoviszidose

Aktuelles

Eine neue Therapie gegen Mukoviszidose gilt als Durchbruch.

Die Behandlung bei Mukoviszidose besteht aus vielen Bausteinen, unter anderem aus der Inhalationstherapie.
© iStock.com/Miljan Živkovic

Do. 07. November 2019

Mukoviszidose: Neue Therapie gilt als Durchbruch

In einer klinischen Studie hat eine Kombination aus drei Wirkstoffen die Lungenfunktion und Lebensqualität bei Patienten mit Mukoviszidose deutlich verbessert. Wenn die Therapie bei Kindern früh eingesetzt wird, könnte möglicherweise sogar der Ausbruch der Krankheit verhindert werden.

Anzeige

Im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhalten hatten, verbesserten sich Lungenfunktion und Lebensqualität durch die Dreifachkombination aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor deutlich. Die Nebenwirkungen waren akzeptabel, es kam nur bei einem Prozent der Probanden zum Abbruch der Therapie.

"Die Ergebnisse der Studie legen nahe, dass mit der neuen Dreifachtherapie in Zukunft bis zu 90 Prozent aller Patienten mit Mukoviszidose behandelt werden können. In Fachkreisen gilt das als ein Durchbruch in der Behandlung dieser bislang tödlich verlaufenden Erbkrankheit" erklärt Prof. Dr. Marcus Mall, Direktor des Christiane Herzog Mukoviszidose-Zentrums an der Charité.

Dreifach-Kombination in den USA bereits zugelassen

Durch die Wirkstoffkombination werden unterschiedliche Funktionen beeinflusst, die durch die Erbkrankheit beeinträchtigt werden. Damit könnte sich der Ausbruch der Krankheit bereits ab dem Säuglingsalter verhindern oder zumindest verzögern lassen. In den USA wurde das Medikament in einem Schnellverfahren bereits zugelassen, und auch in Europa wurden entsprechende Anträge bei den zuständigen Behörden eingereicht.

Noch vor 100 Jahren konnte man Kindern, die an Mukoviszidose litten, nicht helfen. Die meisten starben, bevor sie das Erwachsenenalter erreichten. Durch einen gestörten Salz- und Wassertransport an den Schleimhäuten sind die Sekrete zähflüssig, was sich besonders in den Atemwegen bemerkbar macht. Etwa 90 Prozent der Fälle werden durch eine Mutation verursacht, gegen die die getestete Wirkstoffkombination hilft.

ZOU

Quelle: DOI 10.1056/NEJMoa1908639

Einen Überblick über alle Nachrichten bekommen Sie auf aponet.de unter Aktuelles.

Apotheke finden

Tagsüber
Notdienst
Alle Inhalte
schließen