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Forscher arbeiten an einem Medikament gegen Kleinwuchs.

Forscher haben ein Medikament gegen Kleinwuchs entwickelt, das gute Erfolge erzielt.
© iStock.com/kzenon

Mi. 19. Juni 2019

Medikament gegen Kleinwuchs erfolgreich getestet

Ein Medikament zur Regulierung der Knochenentwicklung hat in einer bahnbrechenden Studie die Wachstumsraten bei Kindern mit Achondroplasie gesteigert. Dabei handelt es sich um die häufigste Art von Kleinwuchs, die durch eine Erbkrankheit verursacht wird.

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Das durchschnittliche Wachstum der Patienten wurde durch das Medikament Vosoritid auf etwa 6 Zentimeter pro Jahr gesteigert und entsprach damit etwa den Wachstumsraten von gesunden Kindern. Die Nebenwirkungen des Arzneimittels waren überwiegend mild. "Im Moment zeigen die Ergebnisse der Studie einen Einfluss auf das Wachstum, und dieser Effekt hielt in dieser Studie mindestens über knapp vier Jahre an", berichtet Studienautorin Prof. Dr. Julie Hoover vom Murdoch Children's Research Institute in Melbourne, Australien.

Durchschnittlich wuchsen die Teilnehmer der Studie um 50 Prozent schneller als zu Studienbeginn, ohne dass sich dies nachteilig auf die Körperproportionen auswirkte. Es handelt sich um die erste Therapie für Kinder mit Achondroplasie, die im Gegensatz zu anderen Behandlungen direkt dem Effekt der Mutation entgegenwirkt, die das Wachstum verlangsamt. Das Medikament Vosoritid wird nun an einer größeren Gruppe von Patienten im Alter von 5 bis 18 Jahren getestet.

Der Genetiker Professor Ravi Savarirayan erklärt, dass Achondroplasie durch die Überaktivität eines Signals verursacht wird, das das Wachstum stoppt. Er vergleicht die Krankheit mit einer Pflanze, die zu stark gegossen wird: "Dieses Medikament knickt sozusagen den Schlauch, damit die Pflanze die richtige Menge Wasser erhält und ihr regelmäßiges Wachstum wieder aufnehmen kann."

Achondroplasie ist eine genetisch bedingte Knochenerkrankung, die etwa eines von 25.000 Kindern betrifft. Sie wird durch eine Mutation verursacht, die das Knochenwachstum in den Gliedmaßen, der Wirbelsäule und der Schädelbasis beeinträchtigt. Dies führt häufig zu gesundheitlichen Komplikationen, was bei der Hälfte der betroffenen Kinder Operationen nach sich zieht.

ZOU

Quelle: DOI 10.1056/NEJMoa1813446

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