Seltene Krankheiten: Forschen hilft heilen

28.02.2017

Am 28. Februar findet bereits zum zehnten Mal der internationale Tag der seltenen Erkrankungen statt. Er soll weltweit auf die Nöte und Anliegen von Menschen mit seltenen Leiden aufmerksam machen. Denn Betroffene haben mit vielen Problemen zu kämpfen: Ihre Erkrankung ist wenig bekannt, der Weg bis zur korrekten Diagnose ist daher eine Odyssee und Therapien existieren für die meisten Krankheitsbilder nicht. Mit Forschung lässt sich hier einiges ändern – daher lautet das Motto in Deutschland in diesem Jahr „Forschen hilft heilen“.

Am 28. Februar findet der internationale Tag der seltenen Erkrankungen statt.

Um seltene Krankheiten besser erkennen und behandeln zu können, ist intensivere Forschung notwendig.
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Zwar habe die Forschung auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten in den vergangenen Jahrzehnten zugenommen, doch noch immer sind viele seltene Krankheiten nicht heilbar. Der Tag soll dazu dienen, Wissenschaftler, Ärzte und die Industrie aufzufordern, die Forschungsanstrengungen auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen zu verstärken, heißt es auf der offiziellen Website des „Rare Disease Day“. Insgesamt sind laut Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa) rund 8.000 seltene Erkrankungen bekannt, von A wie ADA-SCID, einem schweren Immundefekt, bis Z wie Zystinose, einer bestimmten Stoffwechselkrankheit. Heute stehen Patienten in Europa fast 130 Arzneimittel gegen seltene Krankheiten zur Verfügung. Zahlreiche weitere Arzneimitteltherapien werden erforscht.

„Dass wir in der Behandlung seltener Erkrankungen vorankommen, ist das Verdienst vieler“, sagt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des vfa. Patienten hätten klar gemacht, dass sie nicht das Stiefkind der Medizin bleiben wollen. Die Politik habe Anreize geschaffen, zielgerichtet Medikamente gegen seltene Erkrankungen zu entwickeln. Pharma hätten zudem immer konkreter Krankheitsursachen analysiert und Therapiemöglichkeiten entwickelt. „Wir kommen also voran, sind aber noch längst nicht am Ziel“, sagt Fischer. Denn laut Bericht der EU-Kommission sei erst ein Prozent der seltenen Leiden medikamentös behandelbar. „Wir werden uns deswegen auch weiterhin besonders für die verbesserten Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen engagieren“, ergänzt Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des Bundesverbands der Pharmazeutischen Industrie (BPI).

PZ/NK